香港临床肿瘤科专家张文龙医生表示，4%-12%的EGFR突变型非小细胞肺癌(NSCLC)患者存在EGFR 20号外显子插入突变，其标准一线治疗是以铂类为基础的化疗，但效果不佳。2021年ESMO大会期间公布的一项多中心、开放标签临床试验的结果显示，与接受标准护理的患者的真实世界数据间接比较，新型EGFR靶向药mobocertinib在前线铂类化疗后对携带EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者表现出有意义的临床活性。
在一项正在进行的1/2期试验(NCT02716116)中，mobocertinib在经铂类治疗的EGFR第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者中表现出有临床意义的益处，这也是2021年9月FDA批准该疗法的依据。由于具有EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者的罕见性，进行带有对比组的控制性临床试验是困难的;因此，研究人员选择使用真实世界的数据作为对比。
在2021年ESMO大会上发表的这项研究比较了经铂类治疗的EGFR第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者的临床结果，这些患者接受了每天160毫克的mobocertinib治疗，作为1/2期试验的一部分，与铂类治疗后二线或后期的标准护理相比，使用的数据来自Flatiron Health电子记录数据库中确定的50名患者。参与者的中位年龄在mobocertinib组为60.0岁，在真实世界组为64.0岁。女性分别占各组的65.8%和68.0%。有吸烟史的分别占28.9%和42.0%，基线时有脑转移的分别占35.1%和34.0%。
香港肺癌名医张文龙医生指出，试验结果显示，与标准护理相比，mobocertinib的加权反应率高出近3倍，而且与现实世界中使用的治疗方案相比，mobocertinib的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)都明显延长了。在倾向性评分加权后，研究中114名接受mobocertinib治疗的患者的确认ORR为35.1%(95% CI，26.4%-44.6%)，而现实世界组为11.9%(95% CI，5.8%-18.0%)，绝对差异为23.2%(几率[OR]，3.75;95% CI，2.05-6.89;P <.01)。
在试验中，mobocertinib治疗的患者的加权中位PFS更长，为7.3个月(95%CI，5.6-8.8)，而真实世界组为3.3个月(95%CI，2.2-7.3)(HR，0.57;95%CI，0.36-0.90;P=0.0138)。加权后，mobocertinib组和RWD组的中位OS分别为24.0个月(95%CI，14.6-28.8)和12.4个月(95%CI，7.1-16.6)(HR，0.53;95%CI，0.33-0.83;P=0.0089)。
在真实世界组中，二线或后期标准治疗包括20.0%的EGFR靶向药，40.0%的单纯免疫治疗，以及40.0%的化疗伴或不伴免疫治疗或单克隆抗体。该分析在未经调整的数据集和使用倾向评分模型的数据集中进行，该模型采用反概率的治疗加权，以平衡mobocertinib和真实世界数据组中患者的NSCLC的预后因素。在未加权的数据集中，证实的ORR(P<0.01)、中位PFS(P=0.0072)和OS(P=0.0053)与真实世界组相比，mobocertinib组的患者都有明显的优势，而且在倾向加权后仍有明显的差异。
在接受过铂类化疗的EGFRex20ine+非小细胞肺癌患者中，与现实世界中使用的治疗方案相比，mobocertinib表现出明显更高的客观反映率，延长了无进展生存期和总生存期。但是，香港肺癌名医张文龙医生提醒各位患者，一旦确诊，患者应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，结合自身病情和实际临床症状，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试用药，以免出现严重副作用反应。
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